ಪೊಂಪೆ, ಗೌಚರ್, ಎಂಪಿಎಸ್–1 ಮೊದಲಾದ ಲೈಸೋಸೋಮಲ್ ಸ್ಟೋರೇಜ್ ಡಿಸಾರ್ಡರ್ಸ್ನಂತಹ (ಎಲ್ಎಸ್ಡಿ) ಮಾರಣಾಂತಿಕ ವಿರಳ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ತಕ್ಷಣ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಅಗತ್ಯವಿದೆ ಎಂದು ಸಂಸ್ಥೆ ಪ್ರತಿಪಾದಿಸಿದೆ. ಕೇಂದ್ರ ಆರೋಗ್ಯ ಸಚಿವಾಲಯ ಹಾಗೂ ಶ್ರೇಷ್ಠ ದರ್ಜೆಯ ಆಸ್ಪತ್ರೆಗಳಿಂದ (ಸಿಒಇ) ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಆರಂಭಿಸುವಲ್ಲಿ ವಿಳಂಬವಾಗಿದ್ದು, ಇದು ರೋಗಿಗಳ ಜೀವವನ್ನು ಅಪಾಯಕ್ಕೆ ತಳ್ಳುತ್ತದೆ ಎಂದು ತಿಳಿಸಿದೆ.